Im Juli 2018 lösten Zeitungsberichte darüber, dass eine Krankenkasse im Tessin das Krebsmedikament zur Behandlung eines zwölfjährigen Jungen nicht übernehmen wolle, da dieses für die Behandlung von Kindern nicht zugelassen und bei der Schweizer Arzneimittelbehörde nicht registriert sei, in der Öffentlichkeit Empörung aus. In der Folge entschied sich die Krankenkasse, die Kosten dennoch zu übernehmen. Damit war aber ein allgemeines Problem ans Licht gelangt: Fast 80 Prozent der Medikamente, die in der Kinderonkologie eingesetzt würden, seien nicht für Kinder zugelassen, war den Medien zu entnehmen. Wegen der geringen Fallzahlen habe die Pharmaindustrie kein Interesse an entsprechenden klinischen Studien, weshalb die Zulassung fehle.

Im Oktober 2018 nahm auch das Parlament den Vorfall auf: Die SGK-NR reichte ein Postulat ein, mit dem die Vergütung von Medikamenten für krebskranke Kinder untersucht werden sollte. Der zu verfassende Bericht sollte die Voraussetzungen für eine Übernahme durch die Krankenkassen, Rückerstattungsmöglichkeiten für Kosten von im Ausland, nicht aber in der Schweiz zugelassenen Medikamenten sowie Möglichkeiten zur Vermeidung der Ungleichbehandlung durch die verschiedenen Krankenkassen bei der Kostenübernahme von sogenannten Off-Label-Use-Medikamenten, also Medikamenten, die nur für Erwachsene zugelassen sind, untersuchen. Die Problematik sei bei Kindern besonders gross, da aufgrund der geringen Anzahl Krebsfälle nur wenige spezifische Medikamente auf den Markt gebracht würden, erklärte die Kommission. Der Bundesrat verwies auf die geplante Evaluation der Umsetzung der Arzneimittelvergütungen durch das BAG und den entsprechenden Passus in der KVV. Nach Abschluss dieser Evaluation könne der Bundesrat einen entsprechenden Bericht ausarbeiten, erklärte er. Stillschweigend nahm der Nationalrat das Postulat in der Frühjahrssession 2019 an.

Mit Annahme eines Postulats der SGK-NR hatte der Nationalrat einen Bericht über die Praxis zur Vergütung von Medikamenten für krebskranke Kinder durch die Krankenkassen gefordert. Ziel war es, «Ungleichbehandlungen zu vermeiden», die dadurch entstehen könnten, dass einige Krankenkassen bei der Kostenübernahme kulanter sind als andere. Die Studie von BSS Volkswirtschaftliche Beratung Basel konzentrierte sich insbesondere auf die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall gemäss KVV, wobei die Bewilligungsquote gemäss Krankenkassen und Kinderonkologinnen und -onkologen fast bei 100 Prozent liege. In den seltenen Fällen, in denen die Finanzierung nicht übernommen werde, hätten andere Finanzierungsmöglichkeiten, etwa über Stiftungen, gefunden werden können. Bei «verhältnismässig tiefen Kosten» hätten teilweise jedoch auch die Familien die Finanzierung übernommen. Folglich bestehe diesbezüglich kein Handlungsbedarf, schloss der Bericht.

Gemäss Le Temps reagierten verschiedene Pädiatrie-Verbände mit Unverständnis auf diesen Bericht. Einerseits kritisierte etwa Pierluigi Brazzola, Leiter der Abteilung für Hämatologie und Onkologie des Spitals Bellinzona, der an der Studie teilgenommen hatte, dass die Resultate im Bericht nicht mit seinen Aussagen übereinstimmten, da sie zu stark vereinfacht und verallgemeinert worden seien. Allgemein seien die Aussagen der pädiatrischen Onkologinnen und Onkologen von der Studienautorenschaft vereinfacht worden. Andererseits wurden auch die Schlussfolgerungen des Berichts kritisiert, insbesondere die Angabe, dass die Kosten in fast 100 Prozent der Fälle von den Krankenkassen übernommen würden. «Diese Aussage steht in klarem Widerspruch zu dem, was Kinderonkologen und betroffene Eltern im Alltag erleben», erklärte der Verein «Kinderkrebs Schweiz» in einer Medienmitteilung. Allgemein hätten die betroffenen Familien regelmässig Probleme aufgrund der hohen Therapiekosten, zumal sich die Krankenversicherungen häufig viel Zeit liessen mit der Entscheidung, ob sie die Kosten für die Medikamente, welche mangels Forschung häufig nur für Erwachsene, nicht aber für Kinder zugelassen seien, übernehmen. Das BAG setzte in der Folge ein Treffen mit dem Verein «Kinderkrebs Schweiz» an. Dabei habe man auf die «Schwächen des Berichts» hingewiesen, gab Kinderkrebs Schweiz in der Folge bekannt. Zudem habe man erfahren, dass die fast hundertprozentige Übernahmequote der Behandlungskosten aufgrund von nur acht Rückmeldungen zustande gekommen sei.